林仁吉／母親是阿茲海默症患者，聽說美國已經有新藥治療，是好消息嗎？為什麼又有爭議？

問：我的母親是阿茲海默症患者，聽說美國已經有新藥治療，這不是很好的消息嗎？為什麼又有爭議性？安全嗎？

答：阿茲海默症俗稱為老年痴呆症，主要臨床特徵是記憶力減退、思維和推理遲緩以及性格和行為的改變。2021年6月份，美國食品及藥物管理局（FDA）採用加速審批通道批准了自2003年來第一個阿茲海默症新藥：阿杜卡奴單抗（aducanumab）。

至於抗阿茲海默症藥物的研究極其艱難的主要原因是因為其病理機制尚未能確定，現時主要觀點有β澱粉樣蛋白假說（22.3%）、神經遞質假說（19.0%）、濤蛋白（Tau protein）假說（12.2%）、線粒體級聯假說和相關假說（17.0%）等。大量臨床研究也主要依賴於不同的假說去尋找治療或者緩解疾病的方案。

本次獲得FDA批准阿杜卡奴單抗，其依賴的假說為β澱粉樣蛋白假說。這一假說認為阿茲海默症患者腦內的β澱粉樣蛋白無法被正常清除，而形成澱粉樣斑塊，最終將導致神經細胞死亡，造成疾病。

阿杜卡奴從機理上以β-澱粉樣蛋白為靶點，選擇性結合β-澱粉樣蛋白，從而清除患者腦中的β-澱粉樣蛋白堆積，進而抑制阿茲海默症的進展。

簡單來說，引發爭議的原因在於專家發現不同的臨床研究出現有效性截然不同的結果，ENGAGE和EMERGE這兩項試驗初期，一度被宣判為陰性結果（無效）。

隨後，在EMERGE研究中發現大劑量使用阿杜卡奴單抗的患者其認知功能較安慰劑組表現更好，即出現了陽性結果（有效）。基於這研究發現，和考慮到疾病的嚴重性，病人的迫切需要等種種其他因素，最終FDA在不經過專家委員會討論的情況下，使用快速審批通道批准了阿杜卡奴單抗，故而引發爭議。其潛在的副作用包括腦水腫和微小腦出血。

現時此款藥物尚未獲得馬來西亞藥監局註冊，不建議自行訂購服用。

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