美國首例基因療法成功 先天性耳聾男孩首次聽到聲音

（華盛頓25日法新電）一名11歲男孩接受了突破性的基因療法後，有生以來第一次聽到了聲音：父親的聲音，過往車輛的聲音，剪刀修剪頭髮的聲音。

費城兒童醫院(CHOP) 週二發聲明稱，這項在美國首次實施的基因療法標誌著希望，為全世界因基因突變導致聽力損失的患者帶來了福音。

由於一種極其罕見的單個基因異常，達姆出生時雙耳極重度耳聾。

CHOP耳鼻喉科臨床研究主任外科醫生格米勒博士說:“世界各地聽力損失領域的醫生和科學家已經努力了20多年，希望能通過基因療法來恢復聽力，現在終於了實現了，”。

“我們在患者身上實施的基因療法只糾正了一個非常罕見的基因異常，但導致兒童失聰的基因還有150多個，這些研究為糾正其他基因開啟了未來應用的可能性。”

耳畸蛋白（otoferlin）在內毛細胞中響應聲音振動，然後向大腦發送化學信號，但像達姆這樣的先天性耳聾患者卻因為基因缺陷，體內無法產生耳畸蛋白。耳畸蛋白缺陷的情況極其罕見，僅佔先天性耳聾患者中1%-8%。

2023年10月4日，醫生為達姆做手術，將部分耳膜掀起，然後將帶有正常基因“副本”的無害病毒注射到耳蝸液體內，讓患者的內毛細胞發揮作用，開始產生耳畸蛋白，從而對聲音做出反應。達姆接受單耳治療近四個月後，單耳聽力已改善到僅有輕度至中度的聽損。