(伦敦14日综合电)英国18个月大女婴桑迪因为先天性遗传,一出生就为听觉神经病变失聪,去年9月,她成为全球首位接受创新性基因治疗的患者,并因此成功重获听力,而她的成功个案,标志著失聪治疗领域新的里程碑。
桑迪的先天性病变造成由内耳到大脑的神经脉冲中断,出生后完全听不到任何声音,去年9月,她在阿登布鲁克医院接受治疗(该医院隶属于剑桥大学医院 NHS 基金会信托基金),右耳接受了注入复制基因的突破性手术。
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桑迪是在她满1岁生日前接受了治疗,6个月后,她能够听到像耳语一样轻柔的声音,并开始说话,说出了像“妈妈”、“爸爸”和“哎哟”这样的词语。
据报,手术后,在短短4周内,桑迪的听力开始有所改善,渐渐听到微弱声响,24周后结果尤其令人惊喜,其听力基本已经跟正常的孩子差不多。当桑迪的父母观察到她真的能听到声音的那一刻时,简直不敢相信,“我难以相信,这…简直太厉害了!”
现在桑迪喜欢用餐具猛击桌子发出声音,也喜欢玩玩具鼓、钢琴和木块。
信托基金的耳外科医生兼该项临床试验的首席研究员班斯教授表示,结果比预期中好,未来估计会有更多同类耳聋患者,可以像桑迪般重获听力。
英国广播公司(BBC)报道,这种治疗是通过耳部输注复制基因实施的,可以替换导致桑迪这种遗传性耳聋的缺陷DNA。它透过改良的、无害的病毒将Otof基因的有效复制传递到有关细胞中。
桑迪是在英国、美国和西班牙招募患者的试验的一部分。包括中国在内的其他国家的医生也在探索针对桑迪拥有的Otof基因突变的非常类似的治疗方法。
桑迪的母亲、中学地理老师和父亲、在汽车制造业工作的詹姆斯表示,当他们意识到女儿可以无需植入人工耳蜗就能听到声音时,感觉“惊呆了”,但觉得身为家长,应该给予子女跨越障碍的机会,于是决定抓紧这难得的机会,最后证明“冒这个险非常值得”。
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