(倫敦14日綜合電)英國18個月大女嬰桑迪因為先天性遺傳,一出生就為聽覺神經病變失聰,去年9月,她成為全球首位接受創新性基因治療的患者,並因此成功重獲聽力,而她的成功個案,標誌著失聰治療領域新的里程碑。
桑迪的先天性病變造成由內耳到大腦的神經脈衝中斷,出生後完全聽不到任何聲音,去年9月,她在阿登布魯克醫院接受治療(該醫院隸屬於劍橋大學醫院 NHS 基金會信託基金),右耳接受了注入複製基因的突破性手術。
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桑迪是在她滿1歲生日前接受了治療,6個月後,她能夠聽到像耳語一樣輕柔的聲音,並開始說話,說出了像“媽媽”、“爸爸”和“哎喲”這樣的詞語。
據報,手術後,在短短4周內,桑迪的聽力開始有所改善,漸漸聽到微弱聲響,24周後結果尤其令人驚喜,其聽力基本已經跟正常的孩子差不多。當桑迪的父母觀察到她真的能聽到聲音的那一刻時,簡直不敢相信,“我難以相信,這…簡直太厲害了!”
現在桑迪喜歡用餐具猛擊桌子發出聲音,也喜歡玩玩具鼓、鋼琴和木塊。
信託基金的耳外科醫生兼該項臨床試驗的首席研究員班斯教授表示,結果比預期中好,未來估計會有更多同類耳聾患者,可以像桑迪般重獲聽力。
英國廣播公司(BBC)報道,這種治療是通過耳部輸注複製基因實施的,可以替換導致桑迪這種遺傳性耳聾的缺陷DNA。它透過改良的、無害的病毒將Otof基因的有效複製傳遞到有關細胞中。
桑迪是在英國、美國和西班牙招募患者的試驗的一部分。包括中國在內的其他國家的醫生也在探索針對桑迪擁有的Otof基因突變的非常類似的治療方法。
桑迪的母親、中學地理老師和父親、在汽車製造業工作的詹姆斯表示,當他們意識到女兒可以無需植入人工耳蝸就能聽到聲音時,感覺“驚呆了”,但覺得身為家長,應該給予子女跨越障礙的機會,於是決定抓緊這難得的機會,最後證明“冒這個險非常值得”。
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