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狮城二三事

280万新元打一针男童战胜罕病

（新加坡17日讯）被诊断患有罕见肌肉萎缩症，男童急需在两岁前打下280万新元一针的基因药物，好不容易筹够了钱，他却在满两岁前突然发高烧，所幸他及时退烧并接受治疗。《新明日报》前年报道，1岁多的男童施佁鍕（前名施宇骏）被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症（第二型）（Spinal muscular atrophy type 2），父母希望通过基因药物Zolgensma治疗让他治愈。这一针当时的费用就超过280万新元，并得在两岁前施打。男童的母亲施淑文（35岁，室内设计师）昨晚与儿子在住家受访时开心透露，儿子两年前打针后，几乎已经可以和一般小朋友一样过上正常生活。“儿子现在可以自己站立，比刚打完针之后进步不少，只要有东西扶着，他也可以走路。” 施淑文说，两年前她很担心儿子错过治疗的时机。由于基因药物Zolgensma的价钱太高，施淑文与丈夫通过众筹网站好不容易筹到巨款。 “当时分秒必争，因为必须得在两岁前打针，否则就没有效果了。当时，药物送抵新加坡，他多10天就要2岁了。” 不巧的是，准备注射药物前，施佁鍕突然发高烧。但庆幸的是，他在3天后退烧，得以赶在生日前的一周接受治疗。“现在回想起来，真的太惊险了。” 与患罕疾试管宝宝父母见面新加坡近日也有一位试管宝宝，即3个月大男婴王彦喆，确诊患上脊髓性肌肉萎缩症，如今须靠机器辅助呼吸，从鼻子插管喝奶，唯有通过基因疗法注射药物，这一针却要240万新元，父母网上众筹救儿。施淑文的朋友正好认识男婴王彦喆的父母，双方在朋友的安排下于日前见面。施淑文说，她深深体会彦喆父母的焦虑心情。“希望彦喆可以尽快治病，一家人好好看着他健健康康长大。” 差40万完成筹款目标差40万新元就能完成筹款目标，男婴王彦喆治疗露曙光。截至今天中午12时，王彦喆的父母在希望之光（Ray of Hope）发起的众筹，已经破203万新元。父亲王梓全（43岁，仓储设施经理）今早受访时说：“一旦筹到款项，我们就会马上购买药物。” 根据之前报道，这项基因疗法在2019年才获美国食品及药物管理局（FDA）批准，可针对疾病根源，通过静脉注射药物，达到一次性治愈的预期效果，今年4月也在新加坡注册通过。脊髓性肌肉萎缩症属基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸及吞咽。

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